GENTS

GENTS - Gene Therapy Software for Haemophilia

GENTS - Gene Therapy Software for Haemophilia

Ziel ist es ein elektronisches Echtzeit-Verwaltungssystem zu schaffen, welches Patienten und Ärzte rund um den Prozess der Gentherapie der Hämophilie unterstützt und nach der Markteinführung eine primäre Quelle für Register und klinische Studien darstellt.

 

VERLÄSSLICHE SOFTWARELÖSUNG

HERSTELLER- UNABHÄNGIG & PRODUKTÜBERGREIFEND

UNTERSTÜTZUNG DER PRAXIS (HUB & SPOKE)

BASIS FÜR REGISTER UND STUDIEN

KOOPERATIVE WEITERENTWICKLUNG IM BETRIEB

Hub-&-Spoke Modell in GENTS

 

Das von EAHAD und EHC vorgestellte Hub-&-Spoke Modell geht davon aus, dass die meisten Hämophilie-Behandlungszentren die Gentherapie nicht selbst anbieten, sondern ihre Patienten an hochspezialisierte Gentherapiezentren ("Hub") überweisen. Die Hub-Zentren werden das Gentherapieprodukt verabreichen und die Betreuung in der frühen Phase nach der Gentherapie übernehmen. Das überweisende Hämophilie-Behandlungszentren ("Spoke") übernimmt die Betreuung vor der Verabreichung der Gentherapie und während der langfristigen Nachsorge nach Abschluss der Frühphase.

 

Eignungsphase (Spoke - Patient)

  • Indikation und Kontraindikation für GTH
  • Erforderliche Tests (Labor, Ultraschall)
  • Dokumente (Einwilligung, Kostenübernahme, Behandlungsvereinbarung Hub-Spoke-Patient)
  • Mehrere „Fälle“ pro Patient möglich
  • Archivierung und Auswertung der „Fälle“ sinnvoll
  • Übertragung der Therapiehistorie aus vorheriger App
  • Zeitpunkt der Einbeziehung des Patienten
  • Rückübertragung an vorherige App bei Nicht-Eignung

Frühe Therapiephase (Hub - Patient)

  • Termin-Management
  • Direkter Kontakt zwischen Patient und Zentrum (Messaging)
  • Real-Time Kommunikation und Dokumentation wichtiger ConMed (Kortikosteroide etc.)
  • Real-Time Kommunikation und Dokumentation von Laborwerten und AE 
  • Übliche Hämophilie-Dokumentation

Späte Therapiephase (Spoke - Patient)

  • Alle wesentlichen Funktionen gehen auf das Spoke-Zentrum über
  • DHR-Meldung durch Spoke aus der GENTS-App heraus
  • Andere Studien und Register bei Einwilligung von Patient, Hub und Spoke

Gentherapie der Hämophilie

 

Hämophilie ist eine genetische Störung, bei der der Körper nicht in der Lage ist, Blutgerinnsel zu bilden, was die Folge von schweren Blutungen sein kann. Eine Gentherapie ist eine Methode, bei der gezielt Gene verändert oder ersetzt werden. Diese Therapie kann verwendet werden, um den defekten Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) beziehungsweise Gerinnungsfaktor IX (Hämophilie B), welcher ein wichtiger Bestandteil der Blutgerinnung ist, zu ersetzen oder zu reparieren.

Sponsoren

 

BioMarin ist ein Biotechnologieunternehmen, welches sich auf die Entwicklung von innovativen Therapien für seltene genetische Stoffwechselerkrankungen konzentriert. Das Unternehmen befasst sich mit vielen Therapieoptionen, darunter Enzym-Ersatztherapien, Proteinstabilisatoren und Gentherapien.

CSL Behring ist ein weltweit führender Hersteller von Therapien für schwere und seltene Krankheiten. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Forschung, Entwicklung und Produktion von biologischen Therapien für Erkrankungen, einschließlich Hämophilie. CSL Behring bietet eine Reihe von Behandlungen an, welche auf die Behandlung von Hämophilie-Patienten abzielen.

Pfizer ist ein internationales Pharmaunternehmen, das über mehr als 30 Jahre Erfahrung in der Entwicklung und Vermarktung von Therapien für hämatologische Erkrankungen verfügt. Ein Forschungsschwerpunkt des Unternehmens liegt auf Gentherapien zur Behandlung der Hämophilie A und B.